Skip to content

10-12-2020

Stappen voor snellere toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen

Monitor Weesgeneesmiddelen met input Zorgvuldig Advies gepubliceerd.

Op 10 december 2020 bracht het Zorginstituut de Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2020 uit. Zorgvuldig Advies schreef voor deze monitor een achtergrondstudie naar de toegankelijkheid van niet-oncologische weesgeneesmiddelen (integraal bijgevoegd vanaf pagina 49).

Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen, die in Nederland uit het basispakket worden vergoed. Deze aandoeningen hebben meestal een progressief karakter en kunnen sterk invaliderend of levensbedreigend zijn. Een weesgeneesmiddel kan zorgen voor een betere kwaliteit van leven of zelfs voor een verschil tussen leven en dood.

Ons onderzoek: bevindingen en conclusies

In ons onderzoek zijn goede voorbeelden van geneesmiddelen die na de marktregistratie soepel de benodigde procedures doorlopen en snel in de praktijk ingezet (kunnen) worden. Maar er zijn ook middelen waar de doorlooptijden lang zijn en/of waarbij de combinatie van een hoge prijs en weinig bewijs in de beoordelingsprocedures leidt tot discussies over effectiviteit of kosteneffectiviteit.

De 43 geïncludeerde weesgeneesmiddelen vallen uiteen in groepen, waarbij in drie gevallen meerdere procedures doorlopen zijn. In 22 gevallen is een aanvraag voor GVS gedaan, deze vallen onder de extramurale middelen. Deze is 17 keer gehonoreerd en 5 keer afgewezen. In 13 gevallen was sprake van open instroom (intramurale
weesgeneesmiddelen), waarbij in één geval na herbeoordeling de opname in het pakket is teruggedraaid. Er was één intramuraal middel dat een sluisprocedure doorlopen heeft.

In totaal zijn 28 (65%) van de 43 onderzochte geneesmiddelen op dit moment opgenomen in het basispakket. Bij 25 (89%) van deze 28 middelen zijn declaratiegegevens gevonden. Daarbij geldt de kanttekening dat declaratiegegevens enige tijd achterlopen.

Er zijn vier redenen aangetroffen waarom een middel niet is opgenomen in het basispakket:
• Een fabrikant heeft voor het geneesmiddel geen aanvraag ingediend voor een GVS-beoordeling of voor toekennen van een add-on: negen geneesmiddelen (20%);
• Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven over de GVS-aanvraag (effectiviteit onvoldoende aangetoond): vijf geneesmiddelen (11%);
• Het Zorginstituut heeft in het kader van risicogericht pakketbeheer een negatief standpunt (effectiviteit) afgegeven op een specialistisch geneesmiddel: één geneesmiddel (2%);
• Het Zorginstituut heeft een positieve beoordeling gegeven, maar met advies om over de prijs te onderhandelen: één geneesmiddel (2%).

Een deel van de weesgeneesmiddelen die in de periode 2012-2017 een marktregistratie hebben gekregen, is dus niet beschikbaar omdat er geen initiatieven zijn genomen om het middel in Nederland  op de markt te brengen. Er zijn knelpunten om de juiste en voldoende bewijslast op te bouwen (beperkte en diverse patiëntenpopulatie). Ook is er vaak sprake van een hoge prijsstelling, waarbij onduidelijk is hoe deze tot stand is gekomen.

Conclusies van het Zorginstituut bij de Monitor

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen is van essentieel belang voor mensen die lijden aan zeldzame ziekten. Het is goed om vast te stellen dat er elk jaar meer weesgeneesmiddelen beschikbaar komen. Tegelijkertijd zien we ook dat er nog veel patiënten met zeldzame aandoeningen wachten op een werkzaam geneesmiddel. Ook duurt het soms lang voordat de patiënt een nieuw geneesmiddel daadwerkelijk kan gebruiken.

Het is de verantwoordelijkheid van alle partijen om ervoor te zorgen dat middelen sneller toegankelijk worden. Hiervoor is het noodzakelijk om vast te stellen of die middelen ook echt werken. Vaak is niet duidelijk of de gevonden effecten op de korte termijn ook op de lange termijn betekenis hebben voor het leven van een patiënt.

Daarbij komt dat de meeste weesgeneesmiddelen een hoge prijs hebben. De vraag is dan of de effecten opwegen tegen de kosten. Een goede balans tussen de kosten en effecten is nodig om de zorg op de lange termijn betaalbaar en toegankelijk te houden.